kontrolleret klinisk undersøgelse

Kontrolleret klinisk undersøgelse, videnskabelig undersøgelse af patienter, hvor de opnåede resultater af en ny behandling sammenlignes med resultaterne i en kontrolgruppe, der enten er ubehandlet eller modtager den hidtil bedste kendte behandling. Sammenligningen med kontrolgruppen er nødvendig, fordi man ellers ikke kan vide, om en tilsyneladende gavnlig effekt blot skyldes, at sygdommen er gået over af sig selv. Kontrolgruppen kan vælges på flere måder. Den kan fx bestå af patienter, der tidligere har været behandlet på den afdeling, der afprøver den nye behandling, eller den kan bestå af patienter, hvis behandlingsresultater er beskrevet i lægevidenskabelig faglitteratur (såkaldte historiske kontrolgrupper). Hvis forskeren således selv udpeger sin kontrolgruppe, bliver forsøgsresultaterne imidlertid ikke særlig pålidelige. Man kommer i reglen til at overvurdere effekten af den nye behandling. Denne overvurdering kan være meget betydelig; ved at sammenligne med en historisk kontrolgruppe risikerer man således at medvirke til, at der indføres virkningsløse eller skadelige behandlinger i den tro, at de er gavnlige.

Den bedste måde at skabe en kontrolgruppe på er at fordele patienterne til de to behandlinger ved en lodtrækning. Lodtrækningen sikrer, at behandlings- og kontrolgruppen ligner hinanden så meget som muligt, bortset fra den nye behandling man vil undersøge. Denne forsøgstype kaldes en randomiseret (af eng. random 'tilfældig') klinisk undersøgelse.

Lodtrækningsforsøg er kun etisk forsvarlige, hvis der råder tilstrækkelig usikkerhed om, hvilken behandling der er den bedste. Desuden skal patienten efter forudgående skriftlig og mundtlig information have indvilliget i at indgå i forsøget og skal kunne acceptere lodtrækningsvalget (allokeringen), uanset om patienten kommer i behandlings- eller kontrolgruppen. I nogle tilfælde er der tidligere valgt skjult randomisering ved Zelens princip, hvorved kun behandlingsgruppen informeres om forsøgsdeltagelsen. Forsøget skal endvidere være anmeldt til Sundhedsstyrelsen og være godkendt af en videnskabsetisk komité.

Det er ofte en fordel at blinde forsøget, således at vurderingen af effekten og bivirkningerne foregår uden kendskab til behandlingen. Når både patienten og undersøgeren er blindet, kaldes forsøget dobbeltblindt; ved et enkeltblindt forsøg er kun den ene part blindet. I lægemiddelforsøg er det ofte let at blinde behandlingerne. Sammenligner man en ny behandling med ingen behandling, kan man således give patienterne i kontrolgruppen et virkningsløst lægemiddel (se placeboeffekt). Sammenligner man en ny behandling med den hidtidige behandling, foregår blindingen ved tilsyneladende at give alle patienterne begge typer tabletter, men således at kun den ene tablet indeholder aktivt stof, mens den anden indeholder placebo. Patienterne skal være informeret om, at der indgår placebo i forsøget. Ved nogle kirurgiske indgreb kan man også blinde både patienten og den læge, der skal vurdere behandlingsresultatet, fx ved at lade en anden læge udføre operationen.

Randomisering og blinding er de to vigtigste metoder til at undgå skævheder (bias) og fejlagtige konklusioner i klinisk forskning. Videnskabelige undersøgelser har vist, at randomisering er langt det vigtigste af de to principper.